基因疗法 医黏多糖症童 取突破

（华盛顿26日综合电）美国一名3岁亚裔男童先天患上罕见的遗传病，早前成为全球首个患该病并接受基因疗法医治测试的人，一年后测试发现，其活动和学习能力均大有改善。

来自加州的奥利弗患有黏多糖症第2型（MPS II），缺陷基因令身体无法产生能分解黏多糖的酵素，令黏多糖不断累积，影响细胞的正常功能，破坏身体多个器官，包括心脏、骨骼、关节、呼吸道系统、神经系统，最严重的个案病人会在20岁前病死。这种问题主要针对男性，大约每10万名男性有1人患有此症。

目前减缓此症影响的唯一药物是Elaprase，费用每年高达30万镑（约162万令吉），而且药物成分无法通过血脑屏障进入脑部，因此此药无助处理认知症状。

英国曼彻斯特皇家儿童医院的医疗团队尝试基因疗法，从奥利弗父母的血液取得干细胞，之后将奥利弗细胞内病变基因注入“空心”病毒，然后导入干细胞内。这些干细胞被注入病人体内，并于骨髓内繁殖，最终生产出欠缺的酶，而这种酶可以突破血脑屏障，较药物优胜。

负责测试的琼斯教授称，手术前奥利弗几乎完全无法制造酶，但现在已能制造比之前多数以百倍计的酶，更重要的是看到他改善了，现在不但能学习新字和新技巧，也远较以往活动自如。

报道称，医院将会监测奥利弗至少两年，如果测试成功，医院和其所属的曼彻斯特大学希望和其他生物科技公司合作，以取得治疗许可。