重大突破！ 基因療法可望根治鐮刀型貧血

在過往醫學極限之下，絕大多數遺傳疾病都難以根治，其中鐮刀型貧血就是一例，過往僅有骨髓移植才可能根治，科學家開發出創新的基因療法，將可望在不進行骨髓移植的情況下，大幅改善患者狀況，甚至治愈疾病。

發表在學術期刊《新英格蘭醫學雜志》的研究報告中，科學家利用一項創新的基因療法，對鐮狀紅血球貧血癥（SCA）患者實施治療，結果顯示，這種新技術可望終結這項疾病帶來的痛苦。

鐮刀型貧血是一種罕見的遺傳性疾病，患者紅血球天生出現彎曲形鐮刀狀異常，帶來貧血、細菌感染與中風並發癥與健康問題，並常導致患者早逝，過往僅骨髓移植被視為有效的治愈方式，但是骨髓移植不只有致命風險，難以取得配對更是無法大規模實施的原因。

這種遺傳疾病的罪魁禍首是來自雙親的不正常隱性基因，導致血紅蛋白出現功能障礙，這次實驗中出現的新技術，便是將無害的病毒載體搭載正常基因送入嬰幼兒體內，將健康的基因指令“更新”至病患身體。

在接受了新療法後，患者們都能自體制造健康的紅血球，體內鐮狀貧血癥狀都獲顯著減輕或是徹底消失。根據了解，團隊未來將持續推進基因療法的研究進程，望能盡速造福世人。

文/圖：互聯網