脊髓性肌肉萎缩症（SMA） 3种有效治疗法

文◆海外联盟之照护线上

脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy）简称SMA。 SMA是一种体隐性遗传退化性的罕见疾病，起因于第五对染色体的SMN1（Survival motor neuron 1）基因变异，无法制造完整SMN蛋白，导致脊髓运动神经元退化，造成患者全身肌肉无力及萎缩，且渐进性失去全身自主运动、咳嗽、吞咽等功能。