移植亨廷頓舞蹈病基因敲入 豬為人類試藥

（北京31日訊）繼世界首個體細胞複製猴後，中國在大動物模型研究領域又誕生一項重要成果：世界首批遺傳“亨廷頓舞蹈病”小豬在廣東出世，有助科學家更了解神經衰退成因，發明新的治療方法。科研團隊說，豬的血管、消化系統及骨骼發育情況與人類接近，適合臨床應用。國際權威學術期刊《細胞》昨天刊登這一研究成果。

“亨廷頓舞蹈症”是一種主要影響中老年人的神經退行性疾病，由亨廷頓基因發生變異引起。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現為顫搐等舞蹈症狀，最終可能導致患者過早死亡。由於缺乏合適的動物模型進行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。

治癒神經退行性疾病

中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院稱，這是中國研究團隊經過4年努力，利用基因編輯技術和體細胞核移植技術培育出的。研究團隊利用基因編輯技術（CRISPR/Cas9），把人類突變的亨廷頓基因粘貼（敲入）到豬的亨廷頓基因中，從而使豬得了亨廷頓頓舞蹈症。