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患罕見病SMA小睿昕 6天獲2.5萬人捐助

(大山腳20日訊)天價醫費醫治無價生命,患上罕見基因病脊髓性肌萎縮症(SMA)的17個月女童陳睿昕(Reese),在過去6天內獲得逾2萬5000人捐助,所需的900萬令吉醫費經已籌到80%,惟尚缺180萬令吉。

大山腳瑤池金母慈善基金會主席拿督蔡瑞豪今日發文告指,該會于12月13日為小睿昕召開記者會發動募款后,6天內籌到目標的80%。

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他說,小睿昕患上的是脊髓性肌萎縮症第二型,屬于罕見基因病,最适合陳睿昕的是基因治療療法Zolgensma,該藥物于2019年獲准在美國上市,是全球首個治療脊椎性肌萎縮症的基因療法。

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