多名患者重获新生 基因编辑疗法 治愈血癌
（伦敦12日综合电）一项曾被视为科幻情节的疗法，正在改写某些侵袭性血癌患者的命运。医生报告称，通过精准编辑白细胞DNA，将其转化为对抗癌症的“活体药物”，部分患者的“不治之症”已出现逆转。
2022年英国广播公司（BCC）曾报道的首位接受该疗法的女孩，如今仍未复发，她已立志将来成为一名癌症科学家。目前，已有另外8名儿童和2名成人接受这种疗法，他们均患有T细胞急性淋巴细胞白血病。在这些患者中，近三分之二（64%）的病情已得到缓解。
T细胞原本是人体的“守卫者”，负责识别并清除威胁，但在这种白血病中，T细胞会失控增殖。参与试验的患者此前均已接受过化疗和骨髓移植，但治疗都已宣告失败。除实验性疗法外，他们几乎只剩下临终关怀这一选择。
“我真的以为自己会死，无法长大、无法过上每个孩子都应有的生活。”来自英国莱斯特的16岁女孩艾丽莎回忆道。
首名治疗者体内无癌细胞
3年前，艾丽莎是全球首位在伦敦大奥蒙德街儿童医院接受该疗法的患者。她在医院住了4个月，为防感染，甚至无法见到自己的弟弟。
如今，她体内已检测不到癌细胞，只需每年复查一次。她正享受生活：攻读A-level课程、参与爱丁堡公爵奖项目、计划学车，并规划着未来投身血癌研究。
她说:“我正在考虑报读生物医学科学的学徒课程，希望有一天能投身血癌研究。”
这项革命性治疗的核心是一种名为“碱基编辑”的技术。人体的遗传密码由DNA的4种碱基（A、C、G及T）书写，犹如字母拼成有意义的单词，数十亿个碱基共同构成了身体运作的“说明书”。碱基编辑使科学家能够精准定位基因序列的特定部分，改变单个碱基的分子结构，从而重写生命指令。
善用健康T细胞“猎杀”能力
伦敦大学学院（UCL）与大奥蒙德街医院的研究团队采用了这项技术，目标是利用健康T细胞天然的“猎杀”能力，反过来对付T细胞急性淋巴细胞白血病。
这一过程极为复杂。他们必须让“好”的T细胞精准攻击“坏”的T细胞，同时避免治疗本身自我毁灭。
研究团队首先取用捐赠者的健康T细胞，并进行多重基因改造：第一步，关闭T细胞的攻击机制，防止其攻击患者自身组织。第二步，去除所有T细胞表面的化学标记CD7，防止疗法自毁；第三步，为T细胞加上一层“隐形斗篷”，使其免受某些化疗药物的杀伤；最后一步，则指示这些T细胞主动寻找并猎杀任何携带CD7标记的细胞。
经过改造后，这些T细胞会消灭体内所有其他T细胞——无论健康与否，但它们彼此之间不会相互攻击。
若未发现癌细胞 可骨髓移植
疗法被注入患者体内后，若四周内检测不到癌症迹象，患者便会接受骨髓移植，以重建免疫系统。
“几年前，这还只是科幻情节。”参与研究的卡西姆教授说。“我们基本上要彻底拆解整个免疫系统。这是一种强度极高、对患者要求极高的治疗方式，但一旦奏效，效果非常显著。”
这项研究发表于《新英格兰医学杂志》，报告了在大奥蒙德街医院和伦敦国王学院医院接受治疗的首批11名患者的结果，其中9人达到深度缓解，并得以接受骨髓移植。
最怕免疫系统清除期受感染
截至目前，7名患者在治疗后3个月至3年间仍未复发。治疗最大风险之一，是在免疫系统清除期间发生感染。在2例病例中，癌细胞失去了CD7标记，从而躲过治疗并复发。
“考虑到这种白血病的侵袭性，这些临床结果相当令人振奋，”大奥蒙德街医院骨髓移植科的基耶萨医生表示，“我们很高兴，能为原本已失去希望的患者重燃希望。”
伦敦国王学院医院血液科顾问亚洛普医生说：“我们看到了一些对看似无法治愈的白血病的显著清除效果，这是一种非常强大的治疗策略。”
英国干细胞慈善机构“安东尼·诺兰”的高级医疗官德克斯特医生评论称：“考虑到这些患者在试验前生存几率极低，这些结果带来了真正的希望，预示着此类疗法将继续进步并惠及更多患者。”
