参与基因编辑疗法试验 美媒揭再有中国儿童死亡

（纽约7日讯）美国医疗新闻网站STAT News周三披露，一名罹患杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的男童，去年在上海参加临床阶段生物技术公司辉大基因开发的基因编辑疗法临床试验后死亡，是两周内第二宗曝光的中国基因编辑治疗受试儿童死亡事件。

辉大基因受询时回应指，男童死于治疗引发的严重免疫反应，并导致急性呼吸窘迫综合症。

2周内曝光第二宗

该网站引述临床试验纪录指，这项人体试验是辉大基因开发的基因编辑疗法临床试验，前年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展，计划招募患有DMD、仍具行走能力但运动功能受损的4岁至8岁男童，死者是第4名也是最后一名接受该疗法的受试者。

该疗法利用经过改造的腺相关病毒作为载体，将DNA编辑成分递送至细胞，该男童接受的剂量较高，至去年8月死亡。

据报道，辉大基因最初采用低剂量给药，但一名前高层去年5月在美国举行的学术年会上指出，首名接受低剂量治疗的男童体内只检测到微量DMD患者缺失的抗肌萎缩蛋白，该公司随后将剂量提高至每公斤体重约100万亿个病毒颗粒。

不过，该公司在年会结束后15个月没再发布官方消息，至今年2月在临床试验註册平台更新研究为“已完成”。

辉大基因回应指，医院获悉死亡事件后已在法定时限内上报，并按要求提交初步和跟进报告，今年1月将完整调查结果提交同行评审，将在论文正式发表后，对外公开所有科学细节。